Bone Therapeutics pourrait s’attaquer à la « maladie des os de verre »
Maladie génétique rare (0,64 cas pour 10.000 habitants) et de gravité variable, la "maladie des os de verre", également appelée maladie de Lobstein, maladie de Porak et Durante ou encore ostéopsathyrose, est une forme congénitale de fragilité des os qui peut entraîner une certaine tendance aux fractures, dans certains cas d'importantes déformations du squelette, et dont certaines formes provoquent une issue fatale. La thérapie cellulaire allogénique développée par Bone Therapeutics pourrait toutefois offrir un nouvel espoir de traitement. En effet son traitement ALLOB vient d'obtenir la désignation de médicament orphelin des autorités sanitaires américaine et européenne. C'est le premier traitement pour l'ostéogénèse imparfaite reconnu par la FDA depuis dix ans, tandis que l'agence européenne n'avait encore jamais accordé ce statut dans cette indication. Surtout, il s'agit du premier candidat susceptible de s'attaquer à la cause même et non aux symptomes de la maladie.
Limités, les traitements actuels font appel à la chirurgie et/ou à l’utilisation de bisphosphonates, deux approches souvent associées à des complications et qui ne remédient jamais définitivement à la maladie.
La cause sous-jacente de cette maladie étant génétique, les cellules ALLOB (qui sont issues de donneurs en bonne santé) présentent de nombreux avantages. Les cellules osseuses allogéniques peuvent être administrées par voie systémique ou localement au niveau des fractures afin d'améliorer la structure osseuse en remplaçant les cellules défectueuses. Par conséquent chez ces patients, ALLOB pourrait, en améliorant la solidité des os, réduire le risque de nouvelles fractures et accélérer la réparation des fractures.
L'obtention du statut désignation de médicament orphelin offre la possibilité à Bone Therapeutics de développer ALLOB, pour le traitement de l'ostéogenèse imparfaite, même si à ce stade aucun essai clinique n'est concrètement programmé. Cette désignation offre à Bone Therapeutics, en cas de mise sur le marché, une exclusivité de dix ans pour l'Europe et de sept ans pour les Etats-Unis. En outre, la firme de Gosselies pourrait bénéficier de réductions importantes de coûts au niveau de l'élaboration du protocole, des conseils scientifiques et des procédures d'enregistrement des produits.
Il s'agit en outre pour Bone Therapeutics de la deuxième désignation de médicament orphelin pour PREOB et ALLOB, déjà reconnu en tant que tel dans le traitement de l'ostéonécrose.
