News

Sarepta se replace dans la course pour le premier traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne

Le nouveau PDG a trouvé un terrain d’entente avec la FDA en vue de soumettre une demande de mise sur le marché.

Sarepta_Logo_HorizontalValorisée 16,38 dollars mardi en clôture, l’action Sarepta Therapeutics a ouvert mercredi à 23,27 dollars. Soit un gain de l’ordre de 42 % d’une séance à l’autre, grâce à l’annonce par la société américaine de biotechnologies qu’elle avait finalement trouvé un accord avec la FDA en vue du dépôt de la demande d’homologation d’eteplirsen, son traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, une maladie génétique particulièrement dévastatrice.

Sarepta (précédemment dénommée AVI BioPharma) est véritablement arrivée sur le radar des investisseurs à partir de 2012 avec l’annonce des premiers résultats de son étude de phase 2b sur eteplirsen, une thérapie génique fondée sur la technique de saut d’exon visant à permettre à l’organisme de synthétiser une forme réduite mais suffisamment fonctionnelle de dystrophine, la protéine qui protège les fibres musculaires.

Chez les patients atteints de la myopathie de Duchenne une anomalie génétique empêche la production de cette protéine, entraînant progressivement la destruction des muscles avec des conséquences épouvantables : les malades se trouvent souvent invalides dès l’adolescence et leur espérance de vie ne dépasse guère 25 ans. Le gène DMD se trouve sur le chromosome X, donc la maladie n’affecte quasiment que des garçons car les filles possédant deux chromosomes X, il est rarissime que les deux copies qu’elles portent du gène soient défectueuses en même temps (une dizaine de cas recensés à l’échelle mondiale).

Bien que portant sur un faible échantillon de douze patients (dont seulement dix ont pu être évalués), les données de la phase 2b publiées en octobre et décembre 2012 ont entraîné une multiplication du cours de Bourse de Sarepta, compte tenu de l’absence dramatique de tout traitement homologué pour cette forme de myopathie, malheureusement à la fois la plus fréquente et la plus grave des myopathies juvéniles (prévalence : 2500 cas à l’échelle de la France).

Ces dernières années toutefois, Sarepta a connu un parcours très volatil, sous l’effet des avancées potentielles mais aussi des difficultés en particulier dans les relations avec les autorités règlementaires. L’horizon de dépôt d’une demande de mise sur le marché a en effet été repoussé à plusieurs reprises. Certains observateurs n’ont pas hésité à attribuer ce manque de progrès à Chris Garabedian, à la tête de l’entreprise depuis 2011. Matthew Herper, dans un article de Forbes, a affirmé sans ambages à l’automne dernier qu’il était temps que Sarepta se dote d’un patron capable de dialoguer efficacement avec l’agence du médicament et c’est ce qui a fini par se produire en avril dernier. Garabedian a été écarté, le directeur médical Edward Kaye endossant momentanément le rôle de CEO. Ce dernier n’a d’ailleurs pas manqué de mettre en avant combien la situation s’était améliorée depuis : « Plutôt que d’argumenter avec (les experts de la FDA) quant aux éléments qui leur étaient nécessaires, nous nous sommes cette fois assurés de leur fournir exactement ce dont ils avaient besoin », a-t-il indiqué dans un entretien téléphonique rapporté par Bloomberg

Concrètement la FDA vient de donner son feu vert pour un examen par roulements (rolling review) : Sarepta fournira dès cette semaine les éléments administratifs de sa demande, et dans un second temps les éléments cliniques, à la jonction du semestre.

Ainsi Sarepta se replace dans la course pour amener sur le marché le premier traitement de la DMD, avec potentiellement en ligne de mire la probable tenue d’un advisory comittee (panel d’experts indépendants réuni par la FDA) qui pourrait en une seule session discuter à la fois du drisapersen, le traitement de BioMarin dont la demande d’AMM a récemment été déposée, et de l'eteplirsen de Sarepta.

Il existe aujourd'hui plus d’une dizaine de composés en développement, avec des voies d’action assez différentes. Parmi les candidats plus avancés, on trouve notamment le PF-06252616 de Pfizer (en phase 2). À un stade précoce, Nicox se positionne avec le naproxcinod. Des essais précliniques sur cette molécule, menés avec le Children’s National Medical Center, à Washington DC, ont montré sur des souris atteintes de cardiomyopathie une amélioration significative du fonctionnement des muscles squelettiques et cardiaques. Les résultats ont été publiés dans la revue scientifique Human Molecular Genetics et les autorités US et européennes ont accordé à Nicox le statut de médicament orphelin dans cette indication. Un investisseur (non divulgué) évalue actuellement la molécule de Nicox en vue d’une licence éventuelle.

Recevez l’actualité Biotech par mail

Connexion

Tag Cloud

3 Comments on Sarepta se replace dans la course pour le premier traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne

  1. Il y a 2 coquilles je pense « Le gène DMD se trouve sur le chromosome X » => c’est plutôt Y? et « Un investisseurs (non divulgué) » je vous laisse trouver tout seul 🙂
    Sinon décision mi 2015 (bientôt) pour le partenaire « secret » de Nicox en ce qui concerne l’initiation d’une essai clinique ou pas en DMD, et si essai il y a, ce sera directement un essai de phase II car comme l’a expliqué M. Garuffi, PDG de Nicox, le naproxinod a déjà passé la phase I il y a longtemps déjà, et donc pas besoin d’en refaire une. Value booster en perspective?

    • Bonjour, merci de votre vigilance et de ces précisions intéressantes concernant le naproxcinod.

      Nous corrigeons l’erreur grammaticale.

      S’agissant de la myopathie de Duchenne le défaut génétique responsable de la DMD se trouve bien sur le chromosome X et comme les garçons n’en portent qu’un (paire XY) un défaut entraîne malheureusement toujours la maladie. Les filles peuvent être porteuses du défaut sur l’un des deux X (paire XX) mais cela n’entraîne pas la maladie puisqu’il reste un gène intact sur l’autre X. Il y a des cas rarissimes où la malchance veut que chacun des deux X soit affecté, soit une dizaine de cas de DMD chez des patientes à l’échelon mondial. J’espère que c’est plus clair. Bonne lecture !

  2. OK merci pour ces précisions

Laisser un commentaire

Votre adresse de messagerie ne sera pas publiée.


*


s2Member®