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Bellicum : Spéculation, Publication… et Sanction sur ce spécialiste de la thérapie cellulaire

Bellicum cherchait à démontrer que la modification de cellules T afin de provoquer un "interrupteur de sécurité" pouvait améliorer la greffe de cellules souches. C’est ce que la société a su réaliser, sur des enfants atteints de maladies génétiques du sang, avec une présentation au congrès de l’ASH. Pourtant, le cours a mal réagi.

Le produit de Bellicum, le BPX-501 (produit de thérapie cellulaire), a montré qu’il avait permis d’augmenter l'efficacité et la sécurité de certaines greffes de cellules souches. Aujourd'hui, ces transplantations présentent un risque élevé d'infections mortelles et de rejet (greffon contre l'hôte ou GvHD). Dans cet essai, 20 enfants souffrant de maladies génétiques rares (anémie de Fanconi, bêta-thalassémie, syndrome de Wiskott-Aldrich et déficit immunitaire combiné sévère) ont subi une greffe de cellules souches de cellules T via des transplantations provenant de donneurs, souvent de membres de leur famille.

Le résultat de l'étude a été comparé aux données historiques chez des patients semblables qui ont reçu le même type de greffe de cellules souches, mais sans BPX-501. Il en ressort qu’en moyenne, le système immunitaire chez les patients traités avec BPX-501 a récupéré 40 jours plus rapidement que le groupe témoin historique et que ces jeunes patients ont quitté l'hôpital 21 jours plus tôt que les patients du groupe témoin historique. Par ailleurs, aucun décès lié à la transplantation n’a été déclaré contre 3 décès dus à la transplantation dans le groupe contrôle.

En définitive, ces résultats constitue une solide preuve que le BPX-501 apporte un soutien immunitaire important et améliore les résultats chez les patients subissant une greffe de cellules souches. Bien que cela ne représente que 9% de toutes les greffes de cellules souches effectuées chaque année, l'amélioration de la sécurité pourrait contraindre les médecins à les utiliser plus fréquemment.

Le cours de Bellicum a pourtant mal réagi à la suite de cette annonce, perdant plus de 20% en 5 séances. Il faut dire que la société avait progressé de 50% en un mois en anticipation de sa participation à ce congrès. La société vaut désormais moins de 500 millions de dollars (dont un peu plus de 100 millions $ de Cash). Concernant le newsflow de Bellicum, mis à part des lancements d’études (7 initiations d’essais sur 4 produits différents d’ici fin 2016), aucun résultat clinique n'est attendu au cours des 12 prochains mois ce qui a certainement pesé dans le choix des investisseurs de "vendre la nouvelle" après la phase de spéculation (trop importante ?) ayant précédé la publication du congrès de l'ASH.

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