Breakthrough Therapy pour Viaskin Peanut, un nouveau couronnement pour DBV Technologies

Après avoir été en octobre la première biotech française à entrer au Nasdaq depuis les années 1990, DBV Technologies obtient une nouvelle consécration. Elle devient la première des entreprises tricolores du secteur à obtenir de la Food and Drug Administration le statut de « Breaktrough Therapy » pour un de ses médicaments. Sur la base des résultats déjà collectés, en particulier ceux de l’étude de phase 2b VIPES publiés en septembre dernier, la FDA juge ainsi que Viaskin Peanut représente une véritable « percée thérapeutique ».

Breaktrough Therapy vs. Fast Track Development : un statut beaucoup plus restrictif

Breaktrough Therapy et Fast Track Development sont tous deux destinés à accélérer le développement et l'examen de médicaments pour des maladies graves voire mortelles, mais il existe d’importantes différences dans ce qu'une biotech doit démontrer pour se qualifier. Schématiquement, on peut dire que le statut de Fast Track, institué en 1998, est accordé avant tout en fonction de l’indication visée. Son attribution est devenue presque routinière dès lors qu’un candidat vise à traiter une maladie grave. Même des données précliniques peuvent suffire à l’obtenir. En revanche, une désignation de Breakthrough Therapy nécessite d’apporter cliniquement la preuve que le candidat médicament peut vraiment apporter une amélioration thérapeutique substantielle.

En termes d’avantages pour l’entreprise, le statut Breakthrough comporte non seulement tous les éléments du programme Fast Track mais également des préconisations plus précises sur la conception des études, plus un engagement sur l’implication de représentants seniors de la FDA dans les meetings, plus l’éligibilité à une revue prioritaire lors de la demande de mise sur le marché. Bref, la FDA s’engage à vraiment épauler l’entreprise dans le développement du produit jusqu’au marché. À noter que c’est souvent la FDA qui suggère aux entreprises de se porter candidates à ce statut.

Selon Baker & McKenzie, la désignation de percée thérapeutique offre trois principaux avantages :
- Diminution de 30 à 50 % de la durée restante de développement ;
- Eclaircissement des probabilités quant à la décision in fine dans la mesure où il y a plus de chances qu’elle agrée le protocole clinique qu’elle a contribué à élaborer ;
- Gain d’image de marque pour le produit auprès des leaders d’opinion et des investisseurs.

Dès lors le taux d’obtention d'une Breakthrough Therapy est beaucoup plus faible. Entre la création du statut en 2012 et la fin de l’année 2014, le bureau d’études Evercore ISI a recensé 62 attributions pour 206 demandes au sein du CDER (petites molécules) et 7 attributions pour 27 demandes au CBER (médicament biologiques). Ainsi dans la biotech seulement 25 % des demandes de Breakthrough sont satisfaites, alors que le taux d’obtention se situe à plus de 70 % pour les demandes de Fast Track !

Le Dr Pierre-Henri Benhamou, président-directeur général de DBV Technologies, a déclaré : « Nous sommes très honorés d’être la première société en allergie alimentaire à bénéficier de ce statut de breakthrough. Il s’agit d’un événement exceptionnel pour les patients, leurs parents et leurs médecins qui attendent depuis longtemps un traitement pour cette allergie sévère. Après le ‘Fast Track’ que nous avons reçu en décembre 2011, nous nous félicitons que la FDA ait reconnu la pertinence du dossier clinique du Viaskin Peanut. Cette décision souligne également la nécessité de voir aboutir rapidement un traitement pour cette maladie potentiellement fatale, et renforce notre détermination à mettre le Viaskin Peanut sur le marché le plus rapidement possible. »

Rappelons que DBV Technology lancera cette année la phase III de Viaskin Peanut, dans le cadre de l’essai PEPITES. Initialement le premier patient devait être enrôlé au quatrième trimestre.

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