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Nouvelle désignation orpheline pour Col-Treg de TxCell

Après l’Europe, c’est au tour de l'autorité sanitaire des Etats-Unis de reconnaître le potentiel de Col-Treg, un des programmes de TxCell, dans le traitement l’uvéite auto-immune, une maladie rare (définie aux USA comme affectant moins de 200.000 personnes) .

Le statut « orphan drug », attribué par la FDA sur dossier soumis par l’entreprise, offre notamment une exclusivité commerciale de sept ans et divers avantages financiers (crédits d’impôt pour les essais cliniques, exemption des frais administratifs pour l’examen de la demande de mise sur le marché...).

En phase préclinique aujourd'hui, Col-Treg est le second candidat médicament en développement de TxCell après Ovasave. Il vise à soigner l’uvéite (inflammation de la couche intermédiaire de l’œil) auto-immune. La population de patients atteints d’une forme auto-immune d’uvéite –soit 80 à 90 % des uvéites– s’élèverait à 30.000 personnes par an aux États-Unis et en Europe, avec des options thérapeutiques limitées principalement aux corticoïdes, sans véritable effet curatif et avec d'importants effets indésirables. Les complications de cette maladie, grave, peuvent aller jusqu’à la perte de la vision : l’uvéite est ainsi une des principales causes de cécité dans les pays développés.

En décembre 2014, Col-Treg avait obtenu sa première désignation orpheline de la part de l’agence européenne (statut un peu plus généreux en Europe puisque la période d’exclusivité commerciale s’élève à dix ans).

En contrepartie de cette bonne nouvelle pour Col-Treg, on note toutefois que le calendrier de développement du produit a légèrement glissé puisqu’en 2014 Miguel Forte, patron du développement clinique et des affaires règlementaires de TxCell, ambitionnait de lancer une première épreuve clinique de « proof-of-concept » comparant différentes doses de Col-Treg à un placebo au premier semestre 2015 pour des premiers résultats attendus mi-2016. Or, TxCell projette maintenant de démarrer une première étude clinique en 2016, avec de premiers résultats attendus pour fin 2017, soit près de 18 mois de retard.

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