Lysogene: Des résultats de phase 2/3 dans la MPS IIIA au T3 2022
En pleine semaine tourmentée pour les marchés financiers sous les tensions géopolitiques, la biotech parisienne Lysogene fait le point sur le calendrier de son produit LYS-SAF302 pour le traitement de la MPS IIIA (Lien de l'étude NCT03612869). La société s'appuie sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC). Alors que l'action prenait 4% dans la matinée, elle reste stable à la mi-journée sur Euronext.
- Résultats préliminaires de la cohorte principale de l’étude clinique AAVance attendus au 3ème trimestre 2022
AAVance est une étude multicentrique ouverte à un seul bras visant à évaluer l’efficacité chez des enfants atteints de MPS IIIA d’une administration intracérébrale unique du gène codant la N-sulfoglucosamine sulfohydrolase (SGSH), en utilisant comme vecteur le virus adéno-associé recombinant AAVrh.10 (LYS-SAF302, olenasufligene relduparvovec). En délivrant une copie fonctionnelle du gène SGSH directement dans le cerveau, LYS-SAF302 pourrait permettre à celui-ci de produire l’enzyme manquante.
Le recrutement et le traitement des patients dans la cohorte principale de l’étude ayant été achevés au 1er trimestre 2020, le calendrier de l’étude AAVance n’a pas été affecté par la suspension clinique (Investigational New Drug) émise par la FDA américaine (Food and Drug Administration) en juin 2020. La Société prévoit de communiquer les données préliminaires de la cohorte principale au 3ème trimestre 2022, ainsi que les résultats de l’étude observationnelle PROVide (Patient Reported Outcome Videos) menée sur des enfants traités avec LYS-SAF302, qui utilise un support vidéo et des entretiens avec les parents.
Le 10 février 2022 lors du WORLDSymposium la société a présenté des données positives de biomarqueurs démontrant l’activité biologique de LYS-SAF302, avec des réductions par rapport aux valeurs initiales de la concentration d’héparane sulfate et des gangliosides GM2 et GM3 dans le liquide céphalorachidien à partir de 6 mois après le traitement, ainsi que des réductions du taux sérique de neurofilaments à chaîne légère (NF-L), un biomarqueur des lésions axonales, à partir de 18 mois après le traitement.
Sur la base des éléments encourageants et des résultats à venir qui permettront d’établir le profil bénéfice-risque global de LYS-SAF302, la société discutera au 4ème trimestre 2022 avec les autorités réglementaires de la voie à suivre.
« Encouragés par l’activité biologique du médicament mise en évidence par des données positives de biomarqueurs, nous attendons l’analyse prochaine de l’ensemble des données des patients inclus dans la cohorte principale de l’étude » déclare Karen Aiach, Fondatrice et Présidente-Directrice Générale de Lysogene. « Je suis très fière des progrès réalisés jusqu’à présent par nos équipes chez Lysogene. Au cours du 2ème trimestre 2022, nous allons réaliser un travail important et approfondi de compilation et d’analyse de l’ensemble des données recueillies depuis trois ans, non seulement sur le développement cognitif, mais aussi sur le comportement, l’acquisition de compétences et la qualité de vie des patients. Nous attendons impatiemment la lecture prochaine des données afin de discuter de la voie à suivre avec les agences réglementaires. »
- Point sur le partenariat avec Sarepta
Conformément à la résiliation de l’accord de licence annoncée le 13 janvier 2022, Lysogene a récupéré les droits mondiaux de développement et de commercialisation de LYS-SAF302. La résiliation de l’accord de licence sera effective le 11 juillet 2022.
En outre, le 9 février 2022, Lysogene a résilié l’accord d’approvisionnement avec Sarepta, qui restera effectif pendant un délai de 60 jours. Lysogene revoit actuellement sa stratégie de production commerciale en s’assurant de respecter le calendrier du programme.
Sarepta s’engage à conserver ses actions Lysogene jusqu’au 31 décembre 2022 dans le cadre de l’accord de résiliation du partenariat.
