Cellectis révèle avoir déjà traité une patiente avec sa thérapie UCART19
Un coup de théâtre, mais surtout une annonce passionnante, dans le monde de la recherche contre le cancer. Le groupe français Cellectis a révélé jeudi que son produit phare UCART 19, fondé sur des cellules T allogéniques modifiées ciblant l’antigène CD19 (situé sur les cellules cancéreuses), avait été administré en juin dernier à une jeune patiente atteinte de leucémie confrontée à l'échec des traitements habituels (greffe de moelle), établissant ainsi la première preuve de concept chez l'humain de ce type d'immunothérapie allogénique autrement dit susceptible d'être produire "en masse" à partir des cellules d'un donneur sain, au lieu de nécessiter une production individualisée à partir de cellules de chaque patient.
L'annonce place résolument Cellectis en tête du peloton dans la course à la mise au point (et la commercialisation ultérieure) de traitements immuno-oncologiques "sur étagère", ce qui amène les investisseurs à revenir massivement sur le titre. Jeudi peu après l'annonce, le titre Cellectis bondissait de 18 % sur Euronext, en vue de son plus-haut historique.
Alors que le marché pensait UCART19 encore au stade préclinique, en réalité le traitement a été expérimenté cet été au Great Ormond Street Hospital (GOSH, l'un des établissements pédiatriques les plus avancés dans le monde) de Londres dans le cadre d'une licence exceptionnelle, l'hôpital prenant l'entière responsabilité de l'expérience, afin de soigner une petite fille baptisée Layla atteinte de leucémie et privée de solutions thérapeutiques, les traitements habituels (y compris greffe de moelle) ayant tous échoué.
C'est le Professeur Waseem Qasim, consultant immunologiste au GOSH et professeur en thérapie génique et cellulaire à l'Institute of Child Health de l’University College London (UCL), qui a spontanément approché Cellectis afin de tenter ce traitement novateur. "Le succès du traitement administré à cette patiente grâce aux cellules UCART19 représente un important jalon dans l’utilisation d’une nouvelle technologie d’ingénierie du génome. Si ces résultats sont reproduits avec d’autres patients, ce traitement pourrait représenter un énorme pas en avant dans le traitement de la leucémie et d’autres cancers", a déclaré le Professeur Qasim.
L'information a été divulguée car les équipes du GOSH et de l'UCL American Society of Hematology sont amenés à présenter les résultats de cet essai potentiellement fondateur au cours du congrès de l’American Society of Hematology (ASH) qui se tient en décembre à Orlando en Floride. Les abstracts de l'ensemble des présentations précues le mois prochain ont été publiés ce jeudi sur le site du congrès (lien).
L'hôpital britannique a dans la foulée publié un communiqué détaillant longuement l'histoire de Layla et de sa famille un communiqué dans lequel le responsable de la clinique de l'établissement, le Prof. Paul Veys, n'hésite pas à qualifier de "quasi miraculeux" le niveau de réponse au traitement.
"Notre équipe a pour objectif de donner accès aux patients dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits à la première thérapie CAR T allogénique, UCART19, ingénierée par Cellectis avec la technologie TALEN,” a déclaré le Docteur André Choulika, fondateur de Cellectis et Président-directeur général de l’entreprise. “Le produit candidat UCART19 a été injecté à une patiente qui ne pouvait être traitée par une thérapie CAR T autologue. Cellectis a investi et continuera à investir son énergie et sa créativité dans le but d’offrir aux patients atteints de cancer des thérapies CAR T économiquement compétitives, prêtes à l’emploi et accessibles partout dans le monde. Notre objectif est de rendre nos produits candidats accessibles à tous".
Par ricochet, l'annonce entraînait un recul sensible (de l'ordre de 5 %) du cours des entreprises américaines Juno et Kite, ces sociétés qui semblaient jusqu'ici les plus avancées dans le domaine des CAR-T ; aux yeux des investisseurs, elles se retrouveraient nettement en retard avec leurs solutions autologues, par construction plus chère à produire, s'il se confirme que la technologie de Cellectis permet bien de produire un type de traitement au mode d'action comparable, mais produit en masse.
